Τοπική γενετική θεραπεία της κώφωσης με εμφυτεύματα νέας γενιάς

Αυστραλοί επιστήμονες ανέπτυξαν ένα νέο κοχλιακό εμφύτευμα μέσω του οποίου μπορούν να μεταφέρουν γενετικό υλικό στα κατεστραμμένα ακουστικά νεύρα των κωφών, βοηθώντας τα να αναγεννηθούν. Οι δοκιμές με πειραματόζωα (ινδικά χοιρίδια) έδειξαν ότι τα ηλεκτρονικά εμφυτεύματα είναι «απρόσμενα αποτελεσματικά» στο να επιτυγχάνουν μία τοπική γενετική θεραπεία. Ζώα που ήσαν σχεδόν κωφά, μπόρεσαν να ακούσουν σχεδόν σε φυσιολογικά επίπεδα.

Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον καθηγητή Γκάρι Χούσλι της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Νέας Νότιας Ουαλίας στο Σίδνεϊ, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό "Science Translational Medicine", ανέφεραν ότι, σε πρώτη φάση, η νέα μέθοδος θα οδηγήσει στη δημιουργία μιας νέας γενιάς πιο αποτελεσματικών κοχλιακών εμφυτευμάτων, τα οποία ήδη χρησιμοποιούνται συχνά από τα άτομα με προβλήματα ακοής.

Εδώ και καιρό, οι επιστήμονες γνώριζαν ότι οι απολήξεις των εν μέρει κατεστραμμένων ακουστικών νεύρων αναγεννώνται, αν χορηγηθούν στον κοχλία του έσω ωτός νευροτροφίνες (BDNF), πρωτεΐνες που είναι ζωτικές για την ανάπτυξη, λειτουργία και επιβίωση των νευρώνων. Όμως μέχρι σήμερα είχε αποδειχτεί πολύ δύσκολη η ασφαλής τοπική χορήγηση νευροτροφινών είτε μέσω φαρμάκων, είτε μέσω γονιδιακής θεραπείας με «όχημα» κάποιον ιό.

Οι αυστραλιανοί ερευνητές για πρώτη φορά ανέπτυξαν μια νέα τεχνική που ξεπερνάει αυτές τις δυσκολίες. Ένα διάλυμα DNA εκχύνεται μέσα στον κοχλία, ενώ οι ηλεκτρικοί παλμοί 20 βολτ που δημιουργεί το κοχλιακό εμφύτευμα (το οποίο εισάγεται χειρουργικά), «πυροδοτούν» τις επιθυμητές γενετικές αλλαγές στα κύτταρα του αυτιού, έτσι ώστε αυτά στη συνέχεια να παράγουν τις αναγκαίες νευροτροφίνες, πράγμα που οδηγεί σε αναγέννηση των ακουστικών νεύρων. Τα νέα νεύρα αναπτύσσονται πιο κοντά στα ηλεκτρόδια του κοχλιακού εμφυτεύματος και έτσι το τελευταίο είναι πιο αποτελεσματικό στην μεταφορά των ακουστικών - νευρικών σημάτων προς τον εγκέφαλο.

 Το επόμενο βήμα θα είναι η πραγματοποίηση κλινικών δοκιμών της νέας μεθόδου σε ανθρώπους μέσα στην επόμενη διετία. Οι έρευνες χρηματοδοτούνται εν μέρει από την αυστραλιανή εταιρεία κοχλιακών εμφυτευμάτων Cochlear Ltd, ενώ οι κλινικές εφαρμογές σε ανθρώπους θα χρειαστούν αρκετά χρόνια.