Ελπίδες για γονιδιακή θεραπεία του Πάρκινσον

Ένα βήμα πριν τη γονιδιακή θεραπεία της νόσου Πάρκινσον βρίσκονται οι ερευνητές μετά τα θετικά αποτελέσματα κλινικών δοκιμών σε ασθενείς.

Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον καθηγητή νευροχειρουργικής Στεφάν Παλφί του πανεπιστημιακού νοσοκομείου Ανρί-Μοντόρ της Γαλλίας, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο διεθνούς κύρους ιατρικό περιοδικό "Lancet", δοκίμασαν τη νέα θεραπεία -με τρεις δόσεις ProSavin- σε 15 ασθενείς ηλικίας 48 έως 65 ετών με προχωρημένο Πάρκινσον, οι οποίοι πλέον δεν ανταποκρίνονταν καλά σε καμία άλλη αγωγή. Μεταξύ των ερευνητών ήταν ο ελληνικής καταγωγής καθηγητής Νικόλας Μαζαράκης της Ιατρικής Σχολής του Imperial College του Λονδίνου και ο Κυριάκος Μητροφάνους της βρετανικής εταιρίας Oxford Biomedica.

Η θεραπεία ProSavin δοκιμάστηκε εδώ και χρόνια αρχικά σε πειραματόζωα και, στη συνέχεια, σε έναν μικρό αριθμό ανθρώπων. Η νέα φάση των δοκιμών, που κράτησαν τουλάχιστον ένα έτος, έγινε στη Γαλλία και στη Βρετανία με χρηματοδότηση από την Oxford Biomedica, που ανακάλυψε τη θεραπεία και έχει τα σχετικά εμπορικά δικαιώματα.

Το ProSavin επέφερε σημαντική βελτίωση στα κινητικά συμπτώματα όλων των ασθενών της δοκιμής. Η νέα θεραπεία αποδείχτηκε ασφαλής, αν και είχε ήπιες έως μέτριες παρενέργειες, με πιο συχνή τη δυσκινησία. Μέσω ενός ανενεργού ιού, εισάγονται απευθείας στον εγκέφαλο του ασθενούς τρία γονίδια που ρυθμίζουν την παραγωγή ντοπαμίνης. Σύμφωνα με τους ερευνητές, «η νέα θεραπευτική προσέγγιση, που παρέχει συνεχή και σταθερή αντικατάσταση ντοπαμίνης στον εγκέφαλο, μπορεί να αποτελέσει μια αποτελεσματική μακροπρόθεσμη θεραπεία, χωρίς την εμφάνιση συμπεριφορικών επιπλοκών».

Η νέα αυτή γονιδιακή θεραπεία φιλοδοξεί να αντικαταστήσει τη μέχρι τώρα φαρμακευτική αγωγή με λεβοντόπα που δεν είναι απατελεσματική μετά από κάποιο διάστημα, ανακουφίζοντας έτσι  5 εκατ. ασθενών παγκοσμίως.