Νεότερα δεδομένα για τους ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η Νovartis ανακοίνωσε νέα στοιχεία από τη μελέτη ACROSS, η οποία αξιολόγησε δεκαετή αποτελέσματα αναπηρίας σε ανθρώπους με Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS), οι οποίοι ακολούθησαν θεραπεία με φινγκολιμόδη. Τα αποτελέσματα αυτά υποστηρίζουν την μακροχρόνια αποτελεσματικότητα της συνεχόμενης θεραπείας με φινγκολιμόδη, στον έλεγχο της εξέλιξης της αναπηρίας. Τα πλήρη αποτελέσματα παρουσιάστηκαν στο 32ο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ECTRIMS) στο Λονδίνο.

Η ACROSS είναι μία μελέτη παρατήρησης, 175 ατόμων που είχαν αρχικά ενταχθεί στη μελέτη φάσης II της φινγκολιμόδης στην RRMS. Η μελέτη συνέκρινε τους ασθενείς που έλαβαν συνεχόμενη αγωγή με φινγκολιμόδη επί 8-10 έτη με τους ασθενείς που δεν έλαβαν συνεχόμενη θεραπεία με φινγκολιμόδη. Αξιολογήθηκε η εξέλιξη της αναπηρίας τους στα 10 έτη, σε σχέση με την αρχική τους κατάσταση. Η βαθμολόγηση της αναπηρίας έγινε με την Διευρυμένη Κλίμακα Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS). Η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο, αποδεικνύοντας σημαντικά χαμηλότερη επιδείνωση της αναπηρίας στα 10 έτη των ασθενών που έλαβαν συνεχόμενη μακροχρόνια θεραπεία με φινγκολιμόδη (0,55 έναντι 1,21, αντίστοιχα· p=0,0155).

Αναλύσεις των κύριων δευτερευόντων καταληκτικών σημείων έδειξαν ότι μετά από 10 έτη, ο κίνδυνος εξέλιξης σε Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ (SPMS) μειώθηκε κατά 66,2% στους ασθενείς που παρέμειναν στη θεραπεία με φινγκολιμόδη για τουλάχιστον οκτώ έτη, σε σύγκριση με αυτούς που αποχώρησαν. Επίσης, καθυστέρησε σημαντικά (4 φορές) ο χρόνος μέχρι τη χρήση αναπηρικού αμαξιδίου. Περίπου 60% (59,4%) των ασθενών στη μελέτη ACROSS παρέμειναν στη θεραπεία με φινγκολιμόδη στα 10 έτη, επιδεικνύοντας επιμονή της θεραπείας μακροπρόθεσμα.

«Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μια εξουθενωτική, χρόνια νόσος, η οποία επηρεάζει σε μεγάλο βαθμό τον τρόπο με τον οποίο οι άνθρωποι ζουν την καθημερινότητά τους», δήλωσε ο Vasant Narasimhan, Global Head Drug Development και Chief Medical Officer της Novartis. «Τα στοιχεία από τη μελέτη ACROSS συμπληρώνουν την κατανόησή μας για τη μακροχρόνια χρήση της φινγκολιμόδης, ως μια ιδιαίτερα αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή για τους πάσχοντες από Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα ΠΣ».

Η ΠΣ είναι μία χρόνια νευρολογική νόσος η οποία σχετίζεται με την επιδείνωση της σωματικής και της γνωσιακής (π.χ. μνήμη) λειτουργίας στην πάροδο του χρόνου, τα οποία περιορίζουν την ικανότητα των πασχόντων να επιτελούν τις καθημερινές τουςδραστηριότητες. Ο περιορισμός της εξέλιξης της αναπηρίας όσο νωρίτερα γίνεται κατά τη διάρκεια της νόσου είναι ένας σημαντικός θεραπευτικός στόχος στην ΠΣ και μπορεί να βοηθήσει στη βελτίωση των μακροχρόνιων επιπτώσεων σε ασθενείς με την πάθηση, καθώς και να καθυστερήσει την εξέλιξη σε SPMS.

Παράλληλα αποτελέσματα της μελέτης ΕXPAND που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο ECTRIMS, αποδεικνύουν ότι η θεραπεία με την νέα ουσία σιπονιμόδη (BAF312), μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, έναντι του εικονικού φαρμάκου, σε ασθενείς με Δευτεροπαθώς Προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (SPMS).

Η Novartis ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη EXPAND φάσης ΙΙΙ, τα οποία αποδεικνύουν ότι το από του στόματος, άπαξ ημερησίως λαμβανόμενο BAF312 (σιπονιμόδη) μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε ανθρώπους που πάσχουν από Δευτεροπαθώς Προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (SPMS).

Το BAF312 είναι ένας επιστημονικά σχεδιασμένος, εκλεκτικός τροποποιητής του υποδοχέα της φωσφορικής σφιγγοσίνης-1 (S1P). Τα αρχικά στοιχεία από τη μελέτη EXPAND δείχνουν:

Ότι η θεραπεία με το BAF312 μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με τρίμηνη επιβεβαίωση κατά 21% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (p=0,013). Ακόμη μεγαλύτερη μείωση του κινδύνου εξέλιξης της αναπηρίας έδειξε η εξάμηνη επιβεβαίωση , ενισχύοντας περαιτέρω την αξιοπιστία των στοιχείων.

Σταθερή μείωση του κινδύνου εξέλιξης της επιβεβαιωμένης αναπηρίας στις προκαθορισμένες υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων και αυτών που είχαν υποτροπές.

Σημαντική διαφορά υπέρ του BAF312 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στο ετησιοποιημένο ποσοστό υποτροπών, την ποσοστιαία μεταβολή του όγκου του εγκεφάλου και τη μεταβολή από την αρχική τιμή του όγκου τωνT2 βλαβών (εγκεφαλικές βλάβες που προσδιορίζονται από σάρωση απεικόνισης μαγνητικού συντονισμού στην ακολουθία T2). Η διαφορά της μεταβολής από την αρχική τιμή στη χρονομετρημένη δοκιμασία βάδισης απόστασης 25 ποδιών (T25FW) δεν ήταν σημαντική.

Το BAF312 ήταν γενικά ασφαλές και καλά ανεκτό, με προφίλ συγκρίσιμο με τα υπόλοιπα φάρμακα στην ίδια κατηγορία.

Συντάκτης: Δήμητρα Χατζηπαναγιώτου