Το brolucizumab βοηθά την όραση των ασθενών με νεοαγγειακή Ηλικιακή Εκφύλιση Ωχράς

Το RTH258 (brolucizumab) των 6 mg πέτυχε το πρωτεύον και το κύριο δευτερεύον καταληκτικό σημείο σε δύο μελέτες Φάσης III, τις HAWK και HARRIER. Το RTH258 των 3 mg, το οποίο αξιολογήθηκε στην HAWK, πέτυχε επίσης αυτά τα καταληκτικά σημεία.

Σε αυτές τις πιλοτικές μελέτες συμμετείχαν περισσότεροι από 1.800 ασθενείς με νΗΕΩ σε 400 κέντρα παγκοσμίως. Το πρωτεύον και το κύριο δευτερεύον καταληκτικό σημείο αποτελεσματικότητας ήταν η μη κατωτερότητα του RTH258 ως προς το aflibercept στη μέση μεταβολή της καλύτερα διορθωμένης οπτικής οξύτητας (BCVA) από την έναρξη έως την εβδομάδα 48, και η μέση μεταβολή στο διάστημα των εβδομάδων 36-48, αντίστοιχα. Και τα δύο ικανοποιήθηκαν με ιδιαίτερα σημαντικές τιμές. To προφίλ ασφάλειας του RTH258 ήταν καλά ανεκτό, με συνολικά ποσοστά οφθαλμικών και μη οφθαλμικών (συστημικών) ανεπιθύμητων συμβάντων συγκρίσιμα με αυτά του aflibercept.

Το RTH258 επέδειξε μακροχρόνια αποτελεσματικότητα έναντι του aflibercept, το οποίο χορηγούνταν κάθε οκτώ εβδομάδες. Η πλειονότητα των ασθενών, 57% (HAWK) και 52% (HARRIER), διατηρήθηκε αποκλειστικά σε χορήγηση του σκευάσματος σε διάστημα q12w (κάθε 12 εβδομάδες) αμέσως μετά τη φάση εφόδου και έως την εβδομάδα 48.

«Αυτά τα αποτελέσματα αποδεικνύουν ξεκάθαρα και πειστικά ότι το RTH258 έχει την ικανότητα να μειώσει το φορτίο των ενέσεων, παρέχοντας παράλληλα εξαιρετικά αποτελέσματα όσον αφορά την όραση. Δεδομένης της παράδοσής μας στην ανάπτυξη φαρμάκων για την προστασία της όρασης, μας χαροποιεί το γεγονός ότι το RTH258 υπόσχεται να είναι η επόμενη μεγάλη εξέλιξη για τους ασθενείς με νΗΕΩ», δήλωσε ο Vas Narasimhan, Global Head, Drug Development και Chief Medical Officer της Novartis. «Βάσει αυτών των έγκυρων δεδομένων, ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τις ρυθμιστικές αρχές για να θέσουμε αυτή την πρωτοποριακή θεραπεία στη διάθεση των ασθενών».

Η λεπτομερής ανάλυση των δεδομένων βρίσκεται σε εξέλιξη και θα παρουσιαστεί σε προσεχές ιατρικό συνέδριο. Το RTH258 είναι ένα ιδιαίτερα καινοτόμο αντίσωμα μονής αλυσίδας που επιτρέπει πολύ υψηλότερες συγκεντρώσεις του αντισώματος στο μάτι σε σχέση με τις εγκεκριμένες θεραπείες. Δεδομένης της πολυπλοκότητας του σκευάσματος, η Novartis επένδυσε στο να εξασφαλίσει ένα ανταγωνιστικό, χαμηλού κόστους σκεύασμα τους τελευταίους 18 μήνες, ώστε να μεγιστοποιηθεί η μακροχρόνια αξία του RTH258. Η Novartis αναμένει να ολοκληρώσει τη φαρμακοκινητική μελέτη με την τελική διαδικασία κατασκευής για να είναι δυνατή η κατάθεση αίτησης στις ρυθμιστικές αρχές το 2018.

Το RTH258 έχει τη δυνατότητα να καλύψει τις ανάγκες των ασθενών με νΗΕΩ, οι οποίοι θα επωφεληθούν από μια μακράς διάρκειας, αποτελεσματική θεραπεία με δοσολογικό σχήμα μικρότερης συχνότητας.